Titolo del protocollo

Realizzazione Registro Clinico Nazionale sul Melanoma (CNMR)

Data e versione

01 ottobre 2013 versione 2.0

Sponsor

Intergruppo Melanoma Italiano (IMI)

Numero centri

46

Razionale

In Italia ci sono 28 registri che ricoprono un quarto della popolazione italiana e raccolgono informazioni sui tutti i tipi di tumore. La maggior parte di questi registri sono realizzati tenendo conto della popolazione (“population driven”), raccogliendo dati sui tumori di tutti i residenti di un’area specifica (es. una singola città, un’intera regione o provincia). Solo tre di questi registri sono specializzati in quanto raccolgono i dati su un singolo tipo di tumore (es. seno, colon retto e mesotelioma) o relativi ad uno specifico gruppo di età (es: 0-14 anni e 15-19 anni).

Sebbene negli ultimi anni sia stato osservato negli altri stati occidentali un notevole aumento dell’incidenza della malattia, ad oggi non è stato ancora realizzato un Registro Clinico Nazionale sul Melanoma.

L’incidenza del Melanoma in Italia è in aumento: si registrano ogni anno circa 6.000 nuovi casi di cui 1.500 di stadio avanzato. Il rischio cumulativo registrato è pari a 75 negli uomini e 94 nelle donne. Con questi dati il melanoma passa al quarto posto tra i tumori più frequenti nella popolazione con un’età compresa tra 0 e 44 anni. La sopravvivenza media totale nello stadio avanzato va dai 6 ai 10 mesi e meno del 5 % dei pazienti sopravvive più di 5 anni.

Quando il melanoma progredisce allo stadio avanzato vi sono ben poche alternative terapeutiche approvate ed efficaci. In questo scenario si potrebbero sperimentare diversi approcci per affrontare la malattia, tra i quali i regimi sperimentali o le variazioni a BSC. Diverse strategie di trattamento possono essere associate a diversi effetti clinici ed economici.

Un Registro Nazionale sul Melanoma, che raccoglie i dati relativi all’attuale trattamento e ai risultati e costi ad esso connessi, sarà in grado di definire l’attuale pratica clinica, consentendo di quantificare l’impatto delle alternative terapeutiche disponibili sia dal punto di vista del beneficio clinico sui pazienti che dal punto di vista dei costi sul sistema sanitario.

Referenze: http://www.registri-tumori.it

Ipotesi di ricerca:

Definire la frequenza dei pazienti affetti da melanoma, i modelli terapeutici ed i risultati ad essi associati.

Trattamento

N.A.

Obiettivo Primario

Documentare le diverse tipologie di trattamento per stadio della malattia e frequenza, e le percentuali con cui vengono adottati nel melanoma non resecabile di III stadio e IV stadio.

Endpoint primari

Per i casi di melanoma non resecabile di III stadio e IV stadio, i diversi modelli terapeutici saranno raccolti per stadio di malattia e per linea. Saranno inclusi: terapia sistemica, chirurgia, radiazione, terapia di supporto, arruolamento in studi clinici e non trattamento.

Obiettivo(i) secondario

Valutare la percentuale della popolazione globale di pazienti affetta da melanoma non resecabile di III stadio e IV stadio.
Valutare gli esiti del trattamento in tutti i pazienti in base allo stadio di malattia
Trovare i valori di riferimento per gli indicatori di qualità in chirurgia (per es. numero di linfonodi recuperati, complicanze chirurgiche, ecc.).
Valutare l’utilizzo della risorsa sanitaria nella popolazione totale.
Descrivere le caratteristiche dei pazienti e della malattia (tenendo in considerazione la possibilità di una familiarità).

Endpoint secondari

La percentuale dei pazienti con melanoma non resecabile di III stadio e IV stadio sarà valutata prendendo in considerazione il numero dei pazienti in questa fase rispetto alla popolazione totale dei pazienti affetti da melanoma

Gli esiti della terapia saranno valutati in termini di sopravvivenza libera dalla malattia, tasso di risposta, tasso di controllo della malattia, sopravvivenza libera da progressione e sopravvivenza globale. Si raccoglieranno dati sullo stadio della malattia e linea di terapia, compresa chemioterapia, immunoterapia, chirurgia, BSC, arruolamento in studi clinici e il non trattamento. Per i casi di melanoma non resecabile di III stadio e IV stadio, saranno raccolti i dati per linea di terapia relativi alla migliore risposta alla terapia, data di progressione e stato di sopravvivenza.

Per valutare l’utilizzo della risorsa sanitaria si terrà conto dei ricoveri, visite ambulatoriali, visite al pronto soccorso, ricoveri per malati terminali e la gestione degli eventi avversi relativi al trattamento del melanoma.

Verranno raccolte le seguenti caratteristiche del paziente e della malattia: età, sesso, data e stadio della malattia alla prima diagnosi, data e stadio alla diagnosi del melanoma in stadio avanzato, collocazione del tumore primario e delle metastasi, stato della performance. Verranno registrati anche i casi di melanoma riscontrati all’interno di un gruppo familiare.

Disegno dello studio

Studio a livello nazionale, multicentrico, osservazionale su pazienti a cui è stato diagnosticato un melanoma maligno e che afferiscono ad uno dei centri partecipanti. Se la diagnosi del melanoma precede l’iscrizione del paziente al registro, tutti i dati precedenti relativi alla malattia, agli schemi terapeutici adottati e all’utilizzo di strutture sanitarie, saranno raccolti in maniera retrospettiva.

Le informazioni sul trattamento ricevuto, sui risultati e sull’uso di strutture sanitarie saranno raccolte per tutti i pazienti eleggibili, dalla diagnosi fino al decesso o al termine dello studio (4 anni a partire dall’inizio), a prescindere da quale occorra per primo.

Numero di Soggetti

Non esiste un campione di pazienti stabilito. Sebbene in Italia circa 150 ospedali si prendano cura di pazienti affetti da melanoma, il numero di casi all’anno risulta superiore a quello delle strutture che si occupano di questa malattia. Precedenti studi osservazionali, hanno rilevato che circa 30 centri ricoprono approssimativamente l’85% di tutti i melanomi trattati in Italia. Tutte queste istituzioni saranno incluse nel registro e tutti i pazienti con melanoma che afferiscono a ciascuno dei 46 centri partecipanti, saranno inseriti per un periodo di  4 anni a partire dalla realizzazione del registro. Essendo questi centri distribuiti in modo omogeneo sul territorio nazionale essi rappresenteranno la situazione italiana. 

Popolazione studio

I pazienti con una diagnosi di melanoma maligno (cutaneo, oculare o delle mucose).

Criteri di valutazione

Caratteristiche del paziente e della malattia
Modelli di trattamento in base allo stadio della malattia e linea di terapia.
Risultati in base allo stadio della malattia e linea di terapia.
Utilizzo delle risorse sanitarie.

Metodi statistici

Le analisi statistiche saranno di tipo descrittivo e presentate sotto forma di tavole riassuntive, contenenti il calcolo delle linee di tendenza, deviazione standard, frequenze, distribuzione, mediana, media, etc. delle variabili prese in esame.